Médicaments produits grâce au génie génétique

L’'insuline est le premier médicament à avoir été fabriqué par génie génétique. (Image: CanStockPhoto, adaptée)

Les médicaments sont des substances qui atténuent les effets des maladies et, dans le meilleur des cas, guérissent le patient. Il existe des médicaments qui sont composés de protéines fabriquées à l'aide du génie génétique.

Pour cela, le gène spécifique humain est introduit dans un anneau d'ADN (plasmide). Ensuite on transfère ce plasmide dans des bactéries. Grâce au gène humain, celles-ci produisent la protéine humaine correspondante qui est alors isolée des bactéries, purifiée et finalement utilisée comme médicament. Tu peux en apprendre plus à ce sujet dans le chapitre «Introduire un gène humain dans une bactérie».

En 1982, les États-Unis ont officiellement accepté le premier médicament produit par génie génétique, il s'agit de l'insuline humaine utilisée pour le traitement du diabète. Entre-temps beaucoup d'autres médicaments issus du génie génétique sont apparus, comme par exemple des médicaments pour le traitement de l'anémie, de l'hémophilie A, de maladies pulmonaires et neurodégénératives, de perturbations de croissance, de la polyarthrite (inflammation des articulations) et de bien d'autres maux.

Plus de sécurité grâce au génie génétique

Quand on extrait les protéines utiles en médecine à partir d'humains ou d'animaux, il existe toujours le risque qu'on transmette, en même temps que la protéine thérapeutique, des maladies au patient. Ce risque n'existe pas si l'on produit des protéines par génie génétique.

Un exemple:

Par le passé, on isolait l'hormone de croissance utilisée pour le traitement du nanisme d'une certaine partie du cerveau de personnes décédées, le plus souvent à un âge avancé. Parmi les enfants ainsi traités, quelques-uns ont développé une maladie grave du cerveau, qui leur a été transmise par malchance en même temps que l'hormone. De nos jours, les enfants atteints de nanisme sont traités à l'aide d'une hormone de croissance produite par des bactéries génétiquement modifiées. Le risque d'attraper une maladie cérébrale par le biais du médicament est ainsi exclu.

Des quantités suffisantes grâce au génie génétique

Il est difficile et parfois impossible d'extraire les protéines utiles en médecine à partir du sang ou des tissus humains ou animaux. Il est par contre possible de produire ces protéines quasiment en quantité illimitée en utilisant des cellules génétiquement modifiées.

Un exemple:

L'interféron alpha est un médicament utilisé pour le traitement de la jaunisse, du SIDA ainsi que de certains cancers. Il faudrait environ 40'000 litres de sang humain pour obtenir un gramme d'interféron alpha. De nos jours, l'interféron alpha est produit en quantité quasi illimitée dans des bactéries génétiquement modifiées.

Moins d'effets secondaires grâce au génie génétique

Les protéines utiles en médecine qui proviennent d'animaux ne sont pas toujours identiques aux protéines correspondantes produites par les humains. C'est pourquoi on produit les protéines utiles en médecine dans des cellules de mammifères dans lesquelles le gène humain d'intérêt a été introduit. Les protéines produites sont ainsi mieux tolérées par le patient.

Un médicament dans le lait animal, une vision futuriste

En Ecosse, les chercheurs ont réussi à élever une brebis génétiquement modifiée qui produit dans son lait des quantités relativement grandes d'une certaine protéine humaine qui peut être utilisée pour le traitement d'une affection grave au niveau des poumons. Cette brebis ne se distingue de ses congénères que par le fait que son lait contienne la protéine thérapeutique. Le lait est alors récolté et la protéine thérapeutique isolée des autres composantes du lait.

2000 de ces brebis transgéniques seraient suffisantes pour couvrir le besoin mondial en ce médicament. On appelle cette manière de fabriquer un médicament «gene pharming».

Des médicaments produits à l'aide de plantes

Ces plantes génétiquement modifiées existent déjà dans les laboratoires des généticiens: elles produisent des protéines humaines qu'on pourra peut-être employer un jour comme médicaments.

Un exemple:

En transférant deux gènes humains sur des plants de tabac, les chercheurs ont réussi à leur faire produire une protéine nommée hémoglobine. Il existe également des espèces de maïs ou de soja génétiquement modifiées qui produisent dans leurs graines des protéines sanguines ou des anticorps utiles à la médecine.

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